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一針1300萬天價藥物獲批臨床試驗 SMA藥物均落地中國市場
2022年01月20日 16:27:06
來源：化工儀器網 作者：江魚 點擊量：7433
諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在華藥物臨床試驗申請已獲得默示許可。如今，全球僅批準渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚中國市場。
【化工儀器網 時事熱點】近日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)于2021年10月21日提交的在華藥物臨床試驗申請已獲得默示許可。如今，全球僅批準渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚，解決了此前無藥可治的窘境。其中，渤健諾西那生鈉已納入2021年新版醫保藥品目錄，從此前50多萬一針下降到3.3萬一針。
SMA即脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。該種疾病的特點是使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病于嬰幼兒，可能表現為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等癥狀。隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。由于新生兒患兒肌肉沒有力氣，可能會被誤診為缺血缺氧性腦病，或者因全身沒有力氣，誤診為腦癱或運動障礙，SMA誤診率極高，這也變相導致治療難度升級。SMA患者不僅壽命短，該病種還嚴重影響患者及看護者生活質量。
本次獲批臨床的Zolgensma是一種基因療法，通過提供人類SMN基因的功能副本，通過單次靜脈注射持續的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展，從而解決SMA的遺傳根源。該藥由AveXis公司開發，2019年5月被FDA批準用于治療2歲以下、SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患兒。
Zolgensma作為全球首個SMA一次性基因療法，定價212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元)，也被稱為“史上最貴藥物”。目前Zolgensma已在40多個國家獲批，據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%，2021年上半年銷售額為6.34億美元，同比增長69%，
目前，球僅批準渤健、諾華、羅氏三款SMA治療藥物。除諾華Zolgensma剛在中國獲批臨床試驗外，羅氏的Evrysdi也于2021年6月在中國獲批上市，成為首個在中國獲批治療SMA的口服治療藥物。此外，全球范圍內SMA領域相關在研藥物也有十幾款處在不同的臨床階段。
值得一提的是渤健諾西那生鈉于2021年12月被納入最新醫保目錄，價格降至33000/支，降幅超90%。Spinraza于2019年2月獲得國家藥監局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。此前Spinraza國內定價接近70萬一支，2021年調整價格后降到55萬/針，2021年12月，渤健諾西那生鈉被納入最新醫保目錄。2022年初，新版國家醫保藥品目錄落地，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位SMA患者接受了渤健諾西那生鈉注射液、治療，該藥從70多萬降價至3萬多，大大減輕相應群體經濟負擔。
然而也要看到，即使藥物已經進入中國市場，藥物費用大幅降低，但許多家庭收入仍在該費用面前杯水車薪，成為壓垮整個家庭的“一根稻草”。如何讓天價藥適用于普羅大眾，真正變成救命藥，也將是整個醫療系統的下一個努力方向。
(資料來源：21世紀經濟網)
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