去年11月，位于馬薩諸塞州劍橋的Alnylam制藥公司宣布了其取得的*個重大成果：ELISA試劑盒研究數據表明一項基于RNAi的治療方法大大降低了一種罕見神經退行性疾病患者體內的肝毒性蛋白水平。這打開了生物技術公司的熱情閘門：今年這些公司籌集了近10億美元用于RNAi藥物開發，大約150項治療研究正在患者中展開測試。
然而，ELISA試劑盒將脆弱、微小的RNAs導入細胞被證明是一件困難的事情。*個旨在治療黃斑變性的大型RNAi臨床實驗在2009年宣告終止，隨后的報告稱這種治療實際有可能致盲。實驗中使用的小RNAs通過一條短于21個堿基的任何RNA都能激活的信號通路觸發了細胞死亡。
在這項實驗宣告失敗之后，ELISA試劑盒RNAi療法開始失寵，但也有一些小公司仍在繼續從事傳遞系統研究。加拿大Tekmira公司開發的一個系統利用的是脂質納米顆粒。Alnylam制造用于治療罕見疾病轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（transthyretin amyloidosis）的藥物Patisiran，是就將小RNAs包裝到這些納米顆粒中，采用靜脈注射的方式給藥。這種藥物的目的是減少一種突變肝蛋白的產生，這種突變肝蛋白可在血液中循環，并在其他組織中累積，引起神經損傷甚至死亡。